腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)屬於小病毒科之單股DNA病毒,為人類中常見的感染源,但是AAV感染對人體並不會造成症狀或疾病。重組AAV載體中的所有AAV基因皆已被transgene所取代,其優點為可以感染多種宿主細胞,可在生物體內長時間表達基因,不會引起明顯的免疫反應,因此,AAV已經成為了極具潛力的基因轉殖工具。
利用 AAV 當作基因載體,可提供非常有效且快速的研究工具,以了解某一基因的生理功能或基因治療的潛力。因為AAV 表現轉殖基因,可以持續數個月甚至一年以上,因此具有和基因轉殖鼠(transgenic mice)類似的功能,配合近年來發展的RNA interference 及CRISPR/Cas9 技術, AAV也可達到類似基因knockdown, knockout和knockin小鼠的效果,但優點是可快速的在1-2 個月內製備完成,具有時效上的優勢。另外,應用帶有兩種以上基因的AAV,可在小鼠的特定組織或器官內表達多種轉殖基因或剔除多種目標基因,使基因功能研究更具彈性。
不同AAV血清型決定了AAV感染向性,目前本核心實驗室已經具有數種高感染力且可感染多種細胞型態的血清型,包含血清型1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9。使用者可依本身實驗的需求選擇適當的血清型,並配合適當的注射方式,即可在特定的器官內大量表現選殖基因。
AAV 血清型 | Applications | ||||||
肝臟 | 心臟 | 肺臟 | 眼睛 | 神經 | 骨骼肌 | 脂肪 | |
AAV 1 | v | v | v | v | v | ||
AAV 2 | v | v | v | ||||
AAV 3 | v | ||||||
AAV 4 | v | v | |||||
AAV 5 | v | v | v | ||||
AAV 6 | v | v | v | v | |||
AAV 7 | v | v | |||||
AAV 8 | v | v | v | v | v | ||
AAV 9 | v | v | v | v | v | v |